{"id":12303,"date":"2016-11-17T10:11:41","date_gmt":"2016-11-17T13:11:41","guid":{"rendered":"https:\/\/www.infobioquimica.com\/new\/?p=12303"},"modified":"2016-11-17T10:11:41","modified_gmt":"2016-11-17T13:11:41","slug":"restaurar-la-vision-en-ratones-ciegos-a-traves-de-al-edicion-genetica","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.infobioquimica.com\/new\/2016\/11\/17\/restaurar-la-vision-en-ratones-ciegos-a-traves-de-al-edicion-genetica\/","title":{"rendered":"Restaurar la visi\u00f3n en ratones ciegos a trav\u00e9s de al edici\u00f3n gen\u00e9tica"},"content":{"rendered":"

Cient\u00edficos del\u00a0Salk Institute for Biological Studies<\/a>, en colaboraci\u00f3n, entre otros, con investigadores del Hospital Cl\u00ednic de Barcelona-IDIBAPS y la Universidad Cat\u00f3lica San Antonio de Murcia, han descubierto una importante herramienta para la edici\u00f3n de genes. Es la primera vez que se consigue insertar ADN en una localizaci\u00f3n concreta en c\u00e9lulas que no se dividen, es decir, las c\u00e9lulas de la mayor parte de los \u00f3rganos y tejidos adultos.<\/p>\n

Esta t\u00e9cnica, con la que el equipo ha conseguido restablecer parcialmente la visi\u00f3n en roedores ciegos, abre nuevas v\u00edas para la investigaci\u00f3n b\u00e1sica y para el desarrollo de una gran variedad de tratamientos en enfermedades de la retina, neurol\u00f3gicas o cardiacas. El estudio, dirigido por Juan Carlos Izpisua-Belmonte, profesor del Laboratorio de Expresi\u00f3n Gen\u00e9tica del Salk Institute, se publica hoy en la revista\u00a0Nature<\/em><\/a>.<\/p>\n

Hasta ahora, las t\u00e9cnicas existentes para modificar el ADN, como el sistema CRISPR-Cas9, han sido m\u00e1s eficaces en c\u00e9lulas en divisi\u00f3n, como las de la piel o el intestino, utilizando los mecanismos propios de copia de las c\u00e9lulas.<\/p>\n

La nueva tecnolog\u00eda es diez veces m\u00e1s eficiente que otros m\u00e9todos para incorporar nuevos ADN en cultivos de c\u00e9lulas en divisi\u00f3n, lo que la convierte en una herramienta prometedora para la investigaci\u00f3n y la medicina.<\/p>\n

Pero, lo que es m\u00e1s importante, la t\u00e9cnica\u00a0permite por primera vez insertar un nuevo gen en una localizaci\u00f3n exacta del ADN en c\u00e9lulas adultas que ya no se dividen, como las del ojo, cerebro, p\u00e1ncreas o coraz\u00f3n, ofreciendo nuevas posibilidades para terap\u00e9uticas en estas c\u00e9lulas.<\/p>\n

\u00abEstamos entusiasmados con la tecnolog\u00eda descubierta porque es algo que no se pod\u00eda hacer antes\u00bb, explica Izpis\u00faa-Belmonte. \u00abPor primera vez, podemos entrar en c\u00e9lulas que no se dividen y modificar el ADN. Las posibles aplicaciones de este descubrimiento son enormes\u00bb.<\/p>\n

Por su parte, Josep Maria Campistol, director general del Hospital Cl\u00ednic de Barcelona y nefr\u00f3logo que ha participado en el estudio, comenta que \u00abesta innovadora tecnolog\u00eda abrir\u00e1 nuevos horizontes en el tratamiento de enfermedades monog\u00e9nicas. Izpis\u00faa-Belmonte y su equipo est\u00e1n realizando important\u00edsimas aportaciones en este campo\u00bb.<\/p>\n

Tecnolog\u00eda pionera<\/h4>\n

Para lograrlo, los investigadores del\u00a0Salk Institute\u00a0se han centrado en una v\u00eda celular de reparaci\u00f3n de la doble hebra ADN denominada recombinaci\u00f3n no hom\u00f3loga o uni\u00f3n de extremos no hom\u00f3logos (NHEJ, por sus siglas en ingl\u00e9s). Emparejando este proceso con la tecnolog\u00eda existente de edici\u00f3n de genes, han conseguido colocar con \u00e9xito el nuevo ADN en una ubicaci\u00f3n precisa en c\u00e9lulas que no se dividen.<\/p>\n

\u00abEl uso de la v\u00eda de NHEJ para insertar ADN es revolucionario para la edici\u00f3n del genoma de organismos adultos vivos. Nadie ha hecho esto antes\u00bb, explica Keiichiro Suzuki, investigador asociado en el laboratorio de Izpis\u00faa-Belmonte y uno de los autores principales del art\u00edculo.<\/p>\n

En primer lugar, los investigadores trabajaron en la optimizaci\u00f3n de la maquinaria NHEJ para su uso con el sistema CRISPR-Cas9, que permite insertar el ADN en lugares muy precisos dentro del genoma. El equipo cre\u00f3 un paquete de inserci\u00f3n personalizado compuesto por un c\u00f3ctel de \u00e1cidos nucleicos, al que denominaron HITI (homology-independent targeted integration<\/em>). Despu\u00e9s, utilizaron un virus inerte para entregar el paquete de instrucciones gen\u00e9ticas de HITI a neuronas derivadas de c\u00e9lulas madre embrionarias humanas.<\/p>\n

\u00abEse fue el primer indicio de que HITI podr\u00eda funcionar en c\u00e9lulas que no se dividen\u00bb, se\u00f1ala Jun Wu, coautor principal del estudio. Los investigadores entonces consiguieron transportar el paquete de inserci\u00f3n a cerebros de ratones adultos. Por \u00faltimo, para explorar la posibilidad de utilizar HITI para la terapia de reemplazo de genes, el equipo prob\u00f3 la t\u00e9cnica en un modelo de rata para retinitis pigmentosa, un trastorno hereditario causado por diversos defectos gen\u00e9ticos y que provoca ceguera en los seres humanos.<\/p>\n

Esta vez, el equipo utiliz\u00f3 HITI para implantar en las c\u00e9lulas de la retina de ratas de tres semanas de edad, una copia funcional de uno de los genes da\u00f1ados en esta enfermedad. El an\u00e1lisis, realizado cuando las ratas ten\u00edan ocho semanas de edad, mostr\u00f3 que los animales eran capaces de responder a la luz y se llevaron a cabo diversas pruebas que indicaban la curaci\u00f3n en sus c\u00e9lulas retinianas.<\/p>\n

\u00abHemos sido capaces de mejorar la visi\u00f3n de estas ratas ciegas\u00bb, explica Reyna Hern\u00e1ndez-Ben\u00edtez, otra de las coautoras principales del estudio e investigadora en el Salk Institute. \u00abEste \u00e9xito sugiere que la tecnolog\u00eda es muy prometedora\u00bb.<\/p>\n

Pr\u00f3ximos pasos<\/h4>\n

Los pr\u00f3ximos pasos del equipo ser\u00e1n mejorar la eficiencia de entrega del paquete de HITI. Al igual que con todas las tecnolog\u00edas de edici\u00f3n del genoma, conseguir suficientes c\u00e9lulas para incorporar el nuevo ADN es un desaf\u00edo. En lo que la tecnolog\u00eda HITI destaca es en que se puede adaptar a cualquier sistema de ingenier\u00eda gen\u00f3mica, no solo a CRISPR-Cas9. As\u00ed, a medida que la seguridad y la eficiencia de estos sistemas mejoren, tambi\u00e9n mayor ser\u00e1 la utilidad de HITI.<\/p>\n

\u00abAhora tenemos una tecnolog\u00eda que nos permite modificar el ADN de las c\u00e9lulas que no se dividen para reparar defectos en genes en el cerebro, el coraz\u00f3n y el h\u00edgado\u00bb, se\u00f1ala el Dr. Izpis\u00faa-Belmonte. \u00abNos permite por primera vez poder so\u00f1ar con curar enfermedades que antes no pod\u00edamos, lo que es muy emocionante\u00bb.<\/p>\n

En el estudio han colaborado, adem\u00e1s de\u00a0Josep Maria Campistol, Jeronimo Lajara, Estrella N\u00fa\u00f1ez y Pedro Guill\u00e9n, investigadores de la Universidad Cat\u00f3lica San Antonio de Murcia.<\/p>\n

Fuente:<\/strong>\u00a0AgenciaSinc<\/a><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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