Esta aprobación es el resultado de ensayos clínicos conducidos por la Iniciativa Medicamentos para Enfermedades Olvidadas (DNDi), una organización de investigación y desarrollo sin fines de lucro, y de la solicitud presentada por Sanofi. La decisión allana el camino para la distribución del fexinidazol en los países endé-micos en 2019.

La tripanosomosis africana humana suele ser fatal sin tratamiento. Trasmitida por la picadura de la mosca tse-tsé, provoca síntomas neuropsiquiátricos, entre ellos agresividad, psicosis y una alteración debilitante de los patrones del sueño que ha dado a esta enfermedad desatendida uno de sus nombres: “enfermedad del sueño”. Alrededor de 65 millones de personas en África Subsahariana corren el riesgo de contraerla.

“Como médico, he dedicado mi vida a la tripanosomosis africana humana. Un tratamiento exclusivamente oral es mi sueño desde hace décadas. Las personas afectadas están entre las más vulnerables y viven en algunas de las regiones más aisladas de República Democrática del Congo, si no del mundo. Necesitan un tratamiento seguro, eficaz y sencillo”, explicó el Dr. Victor Kande, consultor especializado en enfermedades tropicales desatendidas del Ministerio de Salud de República Democrática de Congo y principal investigador de los ensayos.

“Hace menos de 10 años, aún tratábamos la enfermedad con un derivado del arsénico que mataba a 5% de los pacientes. Si bien los tratamientos actuales son seguros y eficaces, exigen la hospitalización del paciente, lo que impone una pesada carga logística al sistema de salud. El fexinidazol es una simple pastilla, un enorme salto para que podamos derrotar esta enfermedad fatal”.

El fexinidazol es indicado como un tratamiento de 10 días, con una dosis diaria, para la tripanosomosis africana humana por Trypanosoma brucei gambiense, la forma más común de la enfermedad, presente en África Central y Occidental. Es importante destacar que el fexinidazol es el primer tratamiento exclusivamente oral eficaz tanto para la fase inicial de la enfermedad como para la segunda fase, cuando los parásitos cruzan la barrera hematoencefálica y provocan síntomas neuropsiquiátricos.

Durante los ensayos clínicos, que contaron con 749 pacientes en República Democrática del Congo y República Centroafricana, el fexinidazol resultó de gran eficacia y seguridad en ambas fases de la enfermedad, tanto en adulos como en niños a partir de los 6 años de edad y con 20 kg o más. Los resultados mostraron que el medicamento podría eliminar la necesidad de internación sistemática y reducir el número de punciones lumbares.

“El fexinidazol es un componente químico completamente nuevo desarrollado a través de un modelo alternativo de investigación y desarrollo sin fines de lucro. Es la primera entidad química nueva desarrollada por la DNDi”, comentó el Dr. Bernard Pécoul, director ejecutivo de la DNDi. “Este importante avance terapéutico refleja la alianza sin precedentes entre la DNDi y Sanofi para descubrir, desarrollar y registrar un tratamiento para una enfermedad drásticamente desatendida”.

“Este gran avance terapéutico es el hito más reciente en el compromiso de largo plazo de Sanofi con la tripanosomosis africana humana”, destacó el Dr. Ameet Nathwani, director médico y vicepresidente ejecutivo para la función médica.

La mayoría de los pacientes que sufren tripanosomosis africana humana viven en República Democrática del Congo, donde en 2017 se registraron 78% de los casos, seguida por República Centroafricana, Guinea y Chad. Los datos más recientes publicados por la Organización Mundial de la Salud (OMS) en julio de 2018 confirman una disminución constante en el número de nuevos casos: se reportaron 1.447 nuevos casos en 2017, comparados con 2.164 casos en 2016 y 9.870 en 2009.

Fuente: REC